Was ist Ursodeoxycholsäure?
Ursodeoxycholsäure ist eine körpereigene, hydrophile Gallensäure, die als Medikament eingesetzt wird. Sie verdrängt aggressivere, fettliebende Gallensäuren aus dem Gallensäure-Pool, verbessert den Gallenfluss und wirkt dadurch schützend auf die Leberzelle. Beim Menschen macht sie natürlicherweise nur wenige Prozent des Pools aus, unter Therapie steigt ihr Anteil deutlich.
Die dokumentierte Indikation ist die primär biliäre Cholangitis. Dort verbessert sie messbar Laborwerte und Gewebebefund. Außerdem wird sie zur Auflösung von Cholesterin-Gallensteinen eingesetzt.
Diese Information dient ausschließlich Forschungs- und Bildungszwecken. Keine medizinischen Empfehlungen.
Vergleich
Drei Ansätze rund um die Leber
So wie im TPD-Lexikon beschrieben. Ein Klick öffnet den Eintrag.
Vereinfacht: Nur Ursodeoxycholsäure ist für Lebererkrankungen zugelassen. Eine kontrollierte Studie als Leberschutz bei oralen Anabolika gibt es für keinen der drei. 63
Wie es wirkt
Der Mechanismus greift am Gallenfluss an, nicht am Leberzellstoffwechsel. Das ist der entscheidende Satz für den Einsatz bei oralen Verbindungen. Ursodeoxycholsäure kann eine Cholestase günstig beeinflussen, also einen Rückstau von Galle. Sie kann aber nicht die direkte Zellschädigung durch 17-alpha-alkylierte Verbindungen verhindern, denn die läuft über einen anderen Weg.
Wer glaubt, mit UDCA einen längeren oder höheren Oral-Zyklus fahren zu können, hat den Mechanismus falsch verstanden. Der Schutz, den sie bietet, adressiert eine bestimmte Art der Leberbelastung und nicht alle.
Wirkorte
Wo Ursodeoxycholsäure in Studien wirkte
Punkt oder Karte antippen. Farbe = Gallensäure-Rezeptor FXR, grau = in Studien beobachtet.
- Leber und Gallenwege
Verdrängt giftigere Gallensäuren, schützt die Gallengangszellen, regt den Gallenfluss an5
FXR - Leberwerte im Blut
Bilirubin und alkalische Phosphatase sanken gegen Placebo3
In Studien beobachtet - Dünndarm
Aufnahme im Dünndarm, verteilt sich vor allem in Galle und Darm5
In Studien beobachtet
Ziele in der Datenbank ChEMBL8
Wirkstoff CHEMBL1551: ein erfasster Mechanismus, Agonist laut ChEMBL.
- Gen
- NR1H4
- UniProt
- Q96RI1
- ChEMBL
- CHEMBL2047
- Wirkung
- Agonist laut ChEMBL
Anwendung und Dosierung
Dosierung
Dosierung, Titrationsplan und Spritze
Die Dosierung wird geladen …
- Einstieg und Steigerung als Treppe
- Einheiten auf der U-100-Spritze je Stufe
- Wie lange ein Vial reicht
Was die Forschung zeigt
Bei der zugelassenen Indikation ist die Lage klar. Die kontrollierte Studie im NEJM (1991) zeigte bei 146 Patienten mit primär biliärer Cholangitis deutlich weniger Therapieversagen sowie signifikant bessere Bilirubin- und alkalische Phosphatase-Werte. Die Hepatology-Auswertung (2008) zeigte, dass Patienten mit biochemischem Ansprechen im ersten Jahr ein transplantationsfreies Zehnjahresüberleben von 90 Prozent hatten, gegenüber 51 Prozent bei Nicht-Ansprechenden.
Die Cochrane-Übersicht (2012) relativiert das: über 16 Studien mit 1.447 Patienten fand sich kein signifikanter Effekt auf Gesamtsterblichkeit oder Transplantation. Verbessert haben sich Laborwerte und Gewebebefund, nicht die harten Endpunkte.
Der wichtigste Befund für die Vorsicht kommt aus einer anderen Erkrankung. In der Studie von Lindor (Hepatology 2009) bei primär sklerosierender Cholangitis verbesserte hochdosierte Ursodeoxycholsäure die Leberwerte und verschlechterte trotzdem die harten Endpunkte, mit einem 2,3-fach erhöhten Risiko. Die Studie wurde abgebrochen. Bessere Laborwerte unter UDCA sind also kein Beweis für Organschutz. Das ist der wichtigste Satz auf dieser Seite.
Studienergebnisse
Was die Studien gemessen haben
Zum Ausprobieren: Reiter wechseln, Punkte antippen, Arme aus- und einblenden. Die Arme heißen relativ zueinander, keine Dosisempfehlung.
Therapieversagen in zwei Jahren1
146 Patienten mit primär biliärer Cholangitis, Anteil mit Therapieversagen
6 von 73 gegen 13 von 73, als Prozent umgerechnet. Bilirubin, alkalische Phosphatase und die Leberenzyme sanken deutlich, der Gewebebefund wurde besser, die Fibrose nicht.
Zehn Jahre ohne Transplantation2
292 Patienten mit primär biliärer Cholangitis, alle mit Ursodeoxycholsäure
Ansprechen hieß nach einem Jahr: alkalische Phosphatase unter dem Dreifachen, AST unter dem Doppelten der Norm und Bilirubin normal. Ein Vergleich der Patienten untereinander, keine Placebo-Studie.
Harte Endpunkte und Gewebe3
Gepoolte randomisierte Studien bei primär biliärer Cholangitis, Anteil mit Ereignis
Tod und Transplantation ohne Unterschied, beim Gewebestadium ein Vorteil. Bis auf eine Studie hatten alle ein hohes Risiko für Verzerrung.
Harte Endpunkte bei primär sklerosierender Cholangitis4
150 Erwachsene, hohe Dosis gegen Placebo, nach sechs Jahren beendet
Leberwerte sanken unter der hohen Dosis stärker, trotzdem erreichten mehr Patienten einen Endpunkt. Nach Anpassung lag das Risiko 2,3-fach höher.
Forschungsstand
Studienlage
Ursodeoxycholsäure ist in den USA seit 1987 zugelassen. Im Register ClinicalTrials.gov nennen 221 Studien den Wirkstoff unter den Interventionen, meist als Grundbehandlung neben neuen Wirkstoffen. Die NEJM-Studie von 1991 ist älter als das Register. Gezeigt sind Studien, in denen Ursodeoxycholsäure selbst geprüft wurde. Stand 26.10.2026. 7
- Präklinik Körpereigene, wasserliebende Gallensäure aus Cholesterin
- Phase 1 keine registrierte Studie
- Phase 2 keine registrierte Studie
- Phase 3 1 Studie, 0 abgeschlossen, 1 vorzeitig beendet
- Zulassung in den USA seit 1987
Alle 2 Studien aus Phase 3 und 4 im ZeitverlaufZeitverlauf ausblenden
NCT00059202 · 150 Teilnehmende, Start 07/2002, vorzeitig beendet 06/2008.
Registereintrag ↗ · Ergebnisse: Lindor et al., Hepatology, 2009
NCT01510860 · 65 Teilnehmende, Start 11/2008, Hauptendpunkt erreicht 07/2010.
Registereintrag ↗ · Ergebnisse noch nicht in PubMed
Balken: Start bis Hauptendpunkt (bei laufenden Studien geplant). Grün = abgeschlossen, blau = Fortschritt bis 26.10.2026, grau = vorzeitig beendet.
Nebenwirkungen
- Durchfall: die häufigste Meldung, meist mild und dosisabhängig.
- Übelkeit und Bauchschmerzen: gelegentlich, vor allem zu Beginn.
- Sonst gut verträglich: die Verträglichkeit ist der unstrittige Pluspunkt der Substanz.
- Was sie nicht kann: die direkte Zellschädigung durch 17-alpha-alkylierte Verbindungen verhindern.
Verträglichkeit
Nebenwirkungen gegen Placebo
Aus der Cochrane-Übersicht (primär biliäre Cholangitis) und der Studie mit hoher Dosis bei primär sklerosierender Cholangitis.
| Ereignis | Placebo | Ursodeoxycholsäure |
|---|---|---|
| Schwere Nebenwirkungen (PBC)3 | 16 % | 14 % |
| Leichtere Nebenwirkungen (PBC)3 | 3 % | 4 % |
| Schwere Nebenwirkungen (PSC, hohe Dosis)4 | 37 % | 0 % |
In der üblichen Dosis lagen Nebenwirkungen auf Placebo-Niveau. Hochdosiert über Jahre waren schwere Ereignisse deutlich häufiger. Durchfall nennt die US-Fachinformation als häufige Meldung.345
Lagerung
Trocken, bei Raumtemperatur und vor Licht geschützt lagern. Außerhalb der Reichweite von Kindern.
