SS-31 (Elamipretid)

In den USA ja, aber eng begrenzt: Seit September 2025 gibt es eine beschleunigte Zulassung für das Barth-Syndrom bei Personen ab 30 kg Körpergewicht. Sie stützt sich auf mehr Kraft im Knie-Streckmuskel, die volle Zulassung hängt von einer Bestätigungsstudie ab, die laut Register gerade rekrutiert. In den Arzneimittel-Daten der EU-Arzneimittelagentur ist Elamipretid nicht gelistet (Stand 25. Oktober 2026).^16151817

SS-31 bindet an Cardiolipin, ein Fett der inneren Mitochondrien-Membran, das die Cristae formt. Die Peptid-Familie, zu der SS-31 gehört, reicherte sich in Zellversuchen rund 1.000-fach in dieser Membran an. Im Tiermodell schützte SS-31 die Cristae bei Sauerstoffmangel, bremste eine schädliche Reaktion von Cytochrom c und die Zelle bildete danach schneller wieder ATP.¹²¹³¹⁴

In der ersten Studie (5 Tage Infusion, 36 Teilnehmende) gingen die Personen in der höchsten Studiendosis im 6-Minuten-Gehtest im Mittel 64,5 m weiter, unter Placebo 20,4 m. Die Kreuzstudie mit 30 Personen sah 19,8 m Unterschied, statistisch nicht gesichert, aber weniger Erschöpfung. Die Phase-3-Studie mit 218 Personen über 24 Wochen fand keinen Unterschied: minus 3,2 m gegenüber Placebo.¹²³

In der Kreuzstudie mit 12 Personen (je 12 Wochen Wirkstoff und Placebo) wurde keines der beiden Hauptziele erreicht. In der offenen Verlängerung ohne Placebo stieg die Gehstrecke: nach 36 Wochen um 95,9 m, nach 168 Wochen insgesamt um 96,1 m bei den 8 verbliebenen Personen. Die Erschöpfung lag zu allen Zeitpunkten unter dem Ausgangswert.⁴⁵

Bei Herzschwäche verkleinerte eine hohe Einzel-Infusion die Herzkammer-Volumina (minus 18 ml enddiastolisch gegenüber Placebo), nach 4 Wochen täglicher Gabe zeigte sich bei 71 Personen kein Unterschied. Beim Herzinfarkt wurde der Infarkt nicht kleiner. Bei trockener Makuladegeneration verfehlte die Phase-2-Studie ihre Hauptziele, die Photorezeptor-Schicht ging aber um 43 bis 47 % langsamer verloren. Eine Phase-3-Studie dazu läuft bis 2027.⁷⁸⁹⁶¹⁸

Am häufigsten Reaktionen an der Einstichstelle wie Rötung, Schmerz, Juckreiz und Verhärtung, meist leicht. In der Kreuzstudie zur Myopathie hatten 80 % solche Reaktionen. In Studien ab 30 Tagen stiegen häufig die Eosinophilen im Blut und gingen nach 6 bis 12 Monaten oder nach dem Absetzen wieder zurück. In der Augen-Studie meldeten 86 % unter Wirkstoff und 71 % unter Placebo irgendein Ereignis.¹⁶²⁶

Nur kurz. Unter die Haut gespritzt erreicht der Spiegel nach 0,5 bis 1 Stunde sein Maximum, rund 92 % kommen im Blut an. SS-31 wird schrittweise in unwirksame Bruchstücke zerlegt und fast vollständig binnen 48 Stunden über den Urin ausgeschieden. Nach einer einmaligen Infusion war es 24 Stunden später nicht mehr nachweisbar. In den Studien wurde es deshalb täglich gegeben.¹⁶⁷